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2015FDA批準新藥再次刷新紀錄

《中國醫藥技術經濟與管理》專家委員 蔡德山
 
目前,據美國FDA藥品評價和研究中心(CDER)公布的信息顯示,2015年全年批準的新分子實體(NME)及新生物藥物制品許可申請(BLA)為45個,包括33個新分子實體(NME)和12個生物制品許可申請(BLA),數字高于歷史上的2014年的41個、2013年的27個和2012年的39個新藥,已創下近10年來批準新藥上市的最高點位。
1、抗凝新藥-依杜沙班
1月8日,美國FDA批準日本第一三共(Daiichi Sankyo)制藥公司的抗凝藥物依杜沙班(Edoxaban),商品名為Savaysa。依杜沙班是一種選擇性凝血因子Xa抑制劑口服片劑,預防治療深靜脈血栓和肺栓塞,用于降低非瓣膜性房顫(NVAF)患者中風及系統性栓塞風險事件,目前有60mg、30mg和15 mg三種規格。
2、銀屑病治療新藥-蘇金單抗
1月21日,美國FDA批準諾華的銀屑病新生物藥白介素-17A(IL-17)抑制劑蘇金單抗(Secukinumab),商品名為Cosentyx。是第一個上市的IL-17抑制劑類抗體藥物,用于中度、重度斑塊型銀屑病,療效優于重磅藥物強生的優特克單抗安進的依那西普;從而推進了銀屑病市場的發展進程。
3、重組人甲狀旁腺激素
1月23日,美國FDA批準NPS公司的新生物藥重組人甲狀旁腺激素(Parathyroid Hormone)上市,商品名為Natpara。
甲狀旁腺激素注射劑通過替代人體的甲狀旁腺激素治療罕見內分泌紊亂疾病甲狀旁腺功能減退癥;患病者可導致鈣缺乏、阻礙維生素D合成,最終導致肌肉疼痛、骨密度低下;急性發作導致心律失常。今年新年伊始,歐洲希爾公司(Shire)收購了NPS公司后,擴充其在罕見病藥物研究開發的實力,Natpara成為希爾公司旗下的藥物,成為了最終贏家。
4、首個透析用鐵替代藥-Triferic
1月26日Rockwell Medical公司的鐵替代藥焦磷酸枸櫞酸鐵(Ferric pyrophosphate citrate)獲得FDA批準,商品名為Triferic。焦磷酸枸櫞酸鐵主要治療終點是提高慢性腎病(CKD)透析患者的血紅蛋白和血清鐵水平。
腎病貧血是常見病,主要是透析損失鐵或是不能產生紅細胞生成素而缺鐵,藥物可直接向骨髓輸送鐵。2009年Amag制藥公司及合作伙伴武田推出缺鐵性貧血藥物ferumoxytol在美國和歐洲上市;商品名Feraheme/Rienso。2014年美國FDA批準了Keryx制藥公司的檸檬酸鐵配合物用于慢性腎病透析患者的血清磷水平控制,商品名Auryxia,并經Ⅲ期研究以潛在擴展在慢性腎病預透析患者中用于治療鐵缺乏性貧血;克服透析患者使用的系列疑難問題,完善這一市場。
5、抗乳腺癌藥物-帕博昔布
2月3日,FDA加速批準了輝瑞的乳腺癌新藥帕博昔布(Palbociclib)膠囊上市,商品名為Ibrance。這是全球上市的首個CDK4/6抑制劑。帕博昔布是一種口服細胞周期素依賴性激酶4和6抑制劑,帕博昔布與是新一代芳香化酶抑制劑來曲唑聯合使用,可作為內分泌治療基礎的初始方案用于治療ER+/HER2-絕經后晚期乳腺癌。2015年第二季度銷售額已達到1.4億美元,為老年絕經婦女晚期乳腺癌新的一種治療手段。
6、難治性分化型甲狀腺癌新藥-樂伐替尼
2月13日FDA批準日本衛材(Eisai)自主研發的樂伐替尼(Lenvatinib),商品名Lenvima。這是一類多受體酪氨酸激酶(RTK)抑制劑口服藥物,用于放射性碘難治性分化型甲狀腺癌(RR-DTC)患者治療。樂伐替尼具有新穎的結合模式,除抑制參與腫瘤增殖的其他促血管生成和致惡性腫瘤信號通路相關RTK外,還能夠選擇性抑制血管內皮生長因子(VEGF)受體的激酶活性。
隨后FDA已授予樂伐替尼用于治療晚期和/或轉移性腎細胞癌(RCC)的突破性藥物資格(BTD)。衛材也正在評估樂伐替尼用于人體其他類型惡性腫瘤的臨床研究,隨著美國監管方面有關樂伐替尼在治療腎細胞癌傳來喜訊,肝癌Ⅲ期臨床、子宮內膜癌和非小細胞肺癌Ⅱ期臨床在積極開展中。
7、多發性骨髓瘤新藥-帕比司他
美國FDA于2月23日批準了瑞士諾華公司的HDAC抑制劑帕比司他(Panobinostat),商品名為Farydak,用于和硼替佐米、地塞米松聯合使用,治療之前接受過硼替佐米和一種免疫調節劑治療但復發的多發性骨髓瘤。帕比司他是首個獲得FDA批準用于治療多發性骨髓瘤的HDAC抑制劑藥物。
8、抗生素新藥-阿維巴坦頭孢他啶
美國FDA與2月25日批準了艾爾健公司的新型抗生素復方藥物阿維巴坦頭孢他啶(Avibactam-Ceftazidime),商品名為Avycaz。阿維巴坦-頭孢他啶聯合甲硝唑用于治療復雜性腹腔內感染(cIAI)及復雜性尿路感染(cUTI)。
復方阿維巴坦頭孢他啶用于治療革蘭氏陰開發性細菌感染,包括對現有抗生素產品有耐藥性的廣譜β-內酰胺酶及肺炎克雷伯桿菌碳青霉烯酶。
阿維巴坦頭孢他啶原是由森林實驗室(Forest Lab)和阿斯利康聯合開發的品種。2014年2月阿特維斯以250億美元收購森林實驗室后將其收入囊中;阿特維斯收購艾爾健后,公司更名艾爾健。阿特維斯擁有阿維巴坦頭孢他啶在北美市場的銷售權力,阿斯利康擁有阿維巴坦頭孢他啶在全球其他地區市場的開發權力。
9、抗真菌新藥-艾沙康唑硫酸鹽
3月6日,美國FDA優先審批批準日本安斯泰來的抗真菌新藥艾沙康唑硫酸鹽(Isavuconazonium sulfate),以商品名Cresemba上市。用于治療侵入性曲霉病和毛霉菌病,這兩種真菌感染多發于血癌患者中。艾沙康唑硫酸鹽是艾沙康唑的前提藥物,進入體內后代謝為艾沙康唑后,發揮抗真菌的作用機制。艾沙康唑硫酸鹽有口服和注射劑,艾沙康唑較輝瑞的伏立康唑(Vfend)更安全有效,病患死亡率更低。
10、抗神經母細胞瘤藥物Dinutuximab
3月10日,FDA批準了United Therapeutics公司的高危神經母細胞瘤新生物藥Dinutuximab上市,商品名為Unituxin。
該藥是一種能和神經母細胞瘤細胞表面結合的抗體,作為二線療法治療主要發生在兒童的罕見癌癥-神經母細胞瘤。
神經母細胞瘤形成于不成熟的神經細胞。通常起始于腎上腺,還可能在腹部、胸部或脊柱附近的神經組織發展。神經母細胞瘤通常發生在五歲以下的兒童身上。Dinutuximab是一種GD2-結合單克隆抗體,臨床上與粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子(GM-CSF)、白介素-2(IL-2)、13-順-視黃酸(RA)聯用。
11、過氧化物酶體病及齊薇格譜系障礙
3月17日,FDA批準了Asklepion公司研發的膽汁酸合成障礙新藥Cholbam膠囊。Cholbam是一種膽酸,用于治療因單一酶缺乏而導致膽汁酸合成障礙的兒童及成年人,以及用于過氧化物酶體病(包括齊薇格譜系障礙)患者的首款治療藥物。
患有這些罕見疾病的患者體內缺乏用來合成膽酸的酶,膽酸的缺乏導致膽汁流量減少,從而致使有毒的膽汁酸中間體潛在集聚于肝臟內,導致膽汁阻塞及對飲食中的脂肪和脂溶性維生素吸收不良。最終影響兒童生長和肝損傷,并將危及生命。
美國Retrophin公司支付了7500萬美元從Asklepion手中購買了這款膽酸藥物。2015年6月賽諾菲向美國Retrophin支付2.45億美元以購買這一優先審評憑證,作為一種激勵措施授予在罕見兒科疾病領域進行研究的單位,它可以使藥物的審評時間縮短6-10個月。
12、抗心衰患者心率過速藥-伊伐布雷定
美國FDA于4月15日通過優先審批途徑,批準安進公司的治療心衰患者心率過速新藥伊伐布雷定(Ivabradine)片劑上市,商品名Corlanor。藥物通過阻斷超極化激活的環核苷酸門控通道(HCN)而發揮降低心率的作用。當慢性心力衰竭患者左心室射血分數≤35%,竇性心率≥每分鐘70次,且使用β受體阻滯劑最大劑量無效或使用β受體阻滯劑存在禁忌時,用伊伐布雷定可降低患者心率;藥物使心臟起搏細胞產生自動節律,保證心臟的節律性和規則性跳動,是保證心臟正常的生理功能的前提。通過調控If,達到對心臟起搏激動和節律調控。
13、治療肥胖雙下巴新藥-溶脂針脫氧膽酸
4月29日,美國FDA批準Hera BIioharma公司的新分子實體藥物脫氧膽酸上市,商品名Kybella;脫氧膽酸是治療下頜部脂肪堆積(雙下巴)皮下注射劑藥物。注射在下頜處的皮下脂肪內,脫氧膽酸被脂肪細胞吸收后可以破壞細胞壁從而溶解脂肪細胞。脫氧膽酸針劑是用于消除多余頦下脂肪的首個也是唯一一個非手術治療產品。多數患者注射2-4次后,即可取得滿意效果。脫氧膽酸能摧毀所接觸到的任何細胞,FDA僅批準用于頦下區脂肪組織,禁用于其他部位。脫氧膽酸由位于加州西湖村的Kythera生物制藥公司生產。
據美國皮膚外科學會估計,在美國約68%的人受“雙下巴”困擾。脫氧膽酸作為美容行業一個真正創新的產品,市場潛力十分可觀。艾爾健公司率先看到了藥物的市場前景,2015年6月,艾爾健公司收購Kythera生物制藥公司,使得脫氧膽酸注射劑添加到艾爾健產品組合中。
14、腹瀉型腸易激綜合征新藥-艾沙度林
5月27日,美國FDA批準Furiex制藥公司的腹瀉型腸易激綜合征新藥艾沙度林(Eluxadoline)上市,商品名Viberzi。艾沙度林為mu-阿片受體激動劑,作用于mu-阿片受體從而發揮治療腹瀉型腸易激綜合征(IBS-D)的作用。是一種首創的口服有效、局部作用治療藥物,具有一種獨特的作用機制;該藥具有混合的阿片受體活性,是μ受體拮抗劑,也是delta阿片受體激動劑和kappa受體激動劑。藥物進食時服用,能夠顯著減輕IBS-D患者的腹痛及腹瀉癥狀。
腹瀉型腸易激綜合征是一種多因素腸胃道紊亂疾病,導致持續性腹痛、腹瀉并影響正常的腸道功能,該病女性病例數約為男性的兩倍,目前美國患者總數達1500萬,歐洲患者總數達1300萬。
艾沙度林最先由美國Furiex公司研發,2014年7月森林公司(Forest Lab)以14.7億美元收購Furiex公司獲得了這個品種;之后瑞士阿特維斯耗資250億美元收購森林公司,將艾沙度林收入囊中。
值得關注的是,腹瀉型腸易激綜合征領域中,還有加拿大Valeant Pharma公司的新藥利福昔明(Rifaximin),商品名Xifaxan。利福昔明是耗資111億美元收購Salix Pharma后獲得的品種,利福昔明已獲準肝性腦病(HE)和非侵入性大腸桿菌導致的腹瀉適應癥。
15、抗血小板-坎格雷洛注射劑
6月22日,FDA批準了Medicine´s Company的抗血小板藥物坎格雷洛(Cangrelor)注射劑上市,商品名為Kengreal。
坎格雷洛是P2Y12的可逆抑制劑,用于避免成人患者經皮冠狀動脈介入治療(PCI)過程中因凝血造成的冠狀動脈堵塞風險。抗血小板藥物最嚴重風險是出血,甚至危及生命。在坎格雷洛和氯吡格雷臨床對照實驗中,顯示出更能顯著降低心肌梗死的發生率,盡管兩個組的嚴重出血事件發生率都比較低,但坎格雷洛組略高于氯吡格雷對照組。
坎格雷洛最早由英國的一家公司開發,后被阿斯利康收購。2003年Medicine´s Company從阿斯利康手里收購了坎格雷洛的開發權。1994年阿斯利康在我國申請坎格雷洛化合物專利已授權,2009年5月美國的坎格雷洛在我國申請用途專利。
16、囊性纖維化復方藥物-盧馬卡托/依伐卡托
7月2日,FDA批準了美國福泰(Vertex)生物技術制藥公司治療囊性纖維化新藥盧馬卡托/依伐卡托(Lumacaftor+Ivacaftor)復方片劑上市,商品名Orkambi。囊性纖維化是一種常染色體隱性遺傳病,其病因是囊性纖維化跨膜傳導調節因子的基因突變導致大量黏液阻塞全身外分泌腺,臨床表現為慢性阻塞性肺疾病、胰腺功能不全及汗腺受累所致的汗液鈉、氯異常增高等。該病多發于歐洲和北美洲白人中,美國福泰公司通過優先審批途徑上市。
17、抗心衰新藥-沙庫必曲/纈沙坦
7月7日,美國FDA批準了諾華公司的抗心衰復方藥物沙庫必曲/纈沙坦(Sacubitril+Valsartan)上市,商品名Entresto。該藥是由腦啡肽酶抑制劑(Sacubitril)和腎素血管緊張素受體抑制劑纈沙坦雙重組合的復方口服制劑,適用于降低慢性心衰病人心臟病死亡和因心衰住院風險,是20年來第一個使用范圍廣泛的慢性心衰藥物。心衰是成人最重要死亡原因之一,兩個老藥的復方組合,針對的是最大的一類慢性疾病,目前尚無同類競爭性藥物同臺博弈。
18、精神分裂和抑郁癥新藥-依匹唑派
7月10日,美國FDA批準了日本大冢公司的精神分裂和抑郁癥新分子實體藥物依匹唑派(Brexpiprazole),商品名為Rexulti。依匹唑派口服制劑是一種非典型抗精神病藥,目前具體作用機制不詳,專家分析有可能通過部分激活五羥色胺5-HTIA受體和多巴胺D2受體、阻斷五羥色胺5-HT2A受體而發揮作用。依匹唑派作為一種輔助藥物可用于重度抑郁癥成人患者的治療;也可以用于精神分裂癥成人患者的治療。
19、作用基底細胞癌新藥-索尼吉布
7月24日,美國FDA批準了瑞士諾華公司的基底細胞癌新分子實體藥物索尼吉布(Sonidegib)膠囊劑上市,商品名為Odomzo。用于治療基底細胞癌。
索尼吉布是Smoothened(SMO)蛋白質的藥物靶點抑制劑,SMO則是細胞分泌的Hedgehog信號傳導通路的一部分。人體細胞Hedgehog信號分子在指導胚胎生長和空間規劃的發展以及之后的器官和肢體發育中起到關鍵作用,其所發生的缺失是一些癌癥和先天缺陷的一個重要誘因。隨著研究的深入,與癌有關的癌基因及抑癌基因不斷被發現,這些都進一步闡明了癌的發生機制,也為癌的治療提供新的靶向。研究人員發現在胚胎發育、組織分化過程中起調控作用的信號通路可能在腫瘤發生的過程中發揮著重要作用。
20、抗丙型肝炎新藥-達卡他韋
7月24日,美國FDA批準了百時美施貴寶的抗病型肝炎新藥達卡他韋(Daclatasvir)片劑上市,商品名為Daklinza。達卡他韋是一種強效的泛基因型HCV NS5A抑制劑,與索非布韋聯用用于所有1、2、3、4基因型慢性丙型肝炎(HCV)成人感染者的治療,目前有60mg和30mg兩種規格。
21、降血脂新單克隆抗體藥物Alirocumab
7月24日,美國FDA批準了賽諾菲安萬特的降血脂PCSK9抑制劑新單克隆抗體藥物Alirocumab注射劑上市,商品名為Praluent。PCSK9為前蛋白轉化酶枯草溶菌素9蛋白,該蛋白可降低肝臟從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)的能力,而LDL-C被公認為心血管疾病的主要風險因子。注射筆內Praluent濃度為75mg/ml/150mg/ml。
22、女性性機能減退治療新藥-氟班色林
8月18日,美國FDA批準了Sprout制藥公司的女性性機能減退新藥氟班色林(Flibanserin)口服片上市,商品名為Addyi。藥物會出現低血壓、中樞神經系統紊亂的不良反應,患者宜在就寢時服用。服用氟班色林時禁止飲酒,防止與酒精相互作用導致的低血壓和暈厥風險。
23、降血脂新藥Evolocumab
8月28日,美國FDA批準了安進公司的降血脂新單克隆抗體藥物Evolocumab皮下注射劑上市,商品名為Repatha。Repatha為PCSK9抑制劑,規格為140mg/ml。PCSK9為前蛋白轉化酶枯草溶菌素9蛋白,該蛋白可降低肝臟從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)能力,而LDL-C被公認為心血管疾病的主要風險因子。臨床用于原發性高血壓患者和純合子家族性高膽固醇血癥。7月24日FDA批準了賽諾菲安萬特的降血脂PCSK9抑制劑Alirocumab(Praluent)上市。
24、抗化療所致嘔吐新藥-羅拉匹坦
9月1日,美國FDA批準了Tesaro公司的新藥羅拉匹坦(Rolapitan)片劑上市,商品名為Varubi。該藥可與其他抗嘔吐藥物聯合使用,防治癌癥化療引發的惡心嘔吐反復發作。羅拉匹坦是神經激肽(NK-1)受體拮抗劑,NK-1受體的活化在化療引起的惡心嘔吐的過程中扮演著重要的角色,藥物可在7天或者更長的時間內抑制藥物代謝酶CYP2D6酶的作用。因此羅拉匹坦不能與經CYP2D6酶代謝的藥物合用,以免產生嚴重的不良反應。
25、抗遺傳性乳清酸尿癥新藥-尿苷三乙酸酯
9月4日,美國FDA通過優先審批途徑批準了Wellstat公司的新分子實體藥物尿苷三乙酸酯(Uridine Triacetate)口服顆粒劑上市,商品名為Xuriden。用于治療先天性高尿酸血癥,這是一類遺傳性乳清酸尿罕見病,授予孤兒藥物和優先審查資格。尿苷三乙酸酯為尿苷替代物,尿苷可以促進體內乳清酸轉變為尿苷酸,從而避免血液和尿液中大量出現乳清酸。
26、精神分裂和雙相型情感障礙新藥-卡利拉嗪
9月17日,美國FDA批準了Forest Laboratories的新藥卡利拉嗪(Cariprazine)膠囊劑上市,商品名為Vraylar。用于精神分裂和雙相Ⅰ型情感障礙的治療。卡利拉嗪具體的作用機理尚不明確,推測可能通過激動多巴胺D2受體、五羥色胺5-HT1A受體,抑制五羥色胺5-HT2A受體而發揮作用。
全球共有4500萬人精神分裂癥患者,精神分裂癥是由一組癥狀群所組成的臨床綜合征,是多因素的疾病。盡管目前對其病因的認識尚不明確,但個體心理的易感素質和外部社會環境的不良因素對疾病的發生發展的作用已被大家所共識。
27、治療結直腸癌新藥-替吡嘧啶三氟胸苷
9月22日,FDA批準日本Taiho Oncology的新藥替吡嘧啶三氟胸苷(Tipiracil+Trifluridine)復方藥物片劑上市,商品名為Lonsurf。用于化療及生物療法不再響應的難治性轉移結直腸癌患者的治療。該藥是由抗腫瘤核苷類似物三氟胸苷和胸苷磷酸化酶抑制劑替吡嘧啶組成的一種新型抗代謝復方藥物。
28、抗糖尿病新藥-德谷胰島素
9月25日,FDA批準丹麥諾和諾德公司的新藥德谷胰島素(Insulin Degludec)注射劑上市,商品名為Tresiba。德谷胰島素為新一代基礎胰島素類似物,通過經皮下注射后形成多六聚體,從而發揮24h超長效作用。同時獲得批準的還有德谷胰島素和門冬胰島素復方制劑,商品名為Ryzodeg。
29、抗精神分裂癥新藥-月桂酰阿立哌唑
10月5日,美國FDA批準了Alkermes告訴的抗精神分裂癥新藥月桂酰阿立哌唑(Aripiprazole Lauroxil)緩釋注射劑上市,商品名為Aristada。Aristada是第一個非典型精神病為使用的長效注射針劑,有一月一次或者六周一次延長釋放注射給藥選擇,將改善患者生活質量。
30、新生物藥物-艾達司珠單抗
10月16日,美國FDA批準了德國勃林格殷格翰公司的新生物藥物艾達司珠單抗(Idarucizumab)上市,商品名為Praxbind。適用于接受抗凝藥達比加群酯治療的患者,控制在急診手術、介入性操作、或者出現危及生命或無法處理的出血并發癥,需要逆轉達比加群酯的抗凝效應時使用。艾達司珠單抗是一種人源性單克隆抗體片段(Fab),臨床使用時只與達比加群酯分子特異性結合,能夠直接、完全和持續地逆轉其抗凝血效應,且無任何臨床不良事件。
31、抗高血鉀癥新藥-帕替柔莫
10月21日,美國FDA批準了Relypsa公司的新藥帕替柔莫(Patiromer)口服混懸液上市,用于高血鉀癥的治療,商品名為Veltassa。帕替柔莫口服劑的作用機制是結合胃腸道中的鉀從而降低鉀的吸收。值得提醒,臨床使用時帕替柔莫可與多種藥物結合,從而降低了其他藥物的吸收減弱藥效,因此和其他任何口服藥物同服時,應間隔6小時以上。
鉀是維持細胞正常功能的礦物質之一。為了維持體內鉀的平衡,腎臟將體內過量鉀離子從血液中清除。當腎臟不能將鉀從血液中有效地清除時,導致血鉀水平過高,發生在急性或慢性腎臟疾病或心臟衰竭,對于服用腎素-血管緊張素-醛固酮系統抑制劑人群尤為重要。
32、軟組織肉瘤治療新藥-曲貝替定
10月23日,美國FDA通過優先審批途徑批準了美國強生旗下楊森(Janssen)公司的藥物曲貝替定(Trabectedin)上市,商品名為Yondelis。用于不可切除或轉移、曾接受過含一種蒽環類藥物化療的脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤患者的治療。曲貝替定為烷化劑屬于細胞毒類藥,2007年EMEA批準其在歐洲首次上市,用于治療晚期軟組織肉瘤。后又被批準在歐洲和加拿大等地區治療復發卵巢癌;生產商是西班牙生物技術公司Zeltia和美國強生(Johnson and Johnson)。
33、罕見病新生物藥物-Strensiq
10月23日,美國FDA批準了亞力兄制藥(Alexion)的新藥Asfotase alfa上市,商品名Strensiq,用于兒童型低磷酸酯酶癥的治療。作為罕見病藥物市場的先驅,Alexion曾花費6.1億美元預付款收購Enobia,并且在2012年得到該藥物。
遺傳性低磷酸酯酶癥(HPP)是一類罕見的慢性遺傳性代謝疾病,是由ALPL基因突變引起其編碼的組織非特異性堿性磷酸酶活性降低引起的遺傳性系統性疾病,其主要病癥為骨礦物質化能力受損,以骨骼及牙齒硬組織發育不良以及血清堿性磷酸酶(ALP)活性偏低為特點;導致骨破壞與變形、肌無力、哮喘、呼吸困難以致早夭。全球均可見HPP患者,但患病率在不同地區差異較大,加拿大門諾派教徒中患病率最高。
Strensig是第一種針對低磷酸酯酶癥的病因,即缺陷的堿性磷酸酶設計的骨靶向酶替代療法。通過替換缺陷的堿性磷酸酶,能夠促進提高酶底物水平,提升機體骨礦物質化的能力,進而避免患者出現骨骼及其他器官嚴重異常和早衰。
34、重度嗜酸性粒細胞性哮喘抗體-美泊利單抗
11月4日,美國FDA批準了葛蘭素史克的單抗新藥美泊利單抗(Mepolizumab)注射劑上市,商品名為Nucala。美泊利單抗是一種實驗性全人源化單克隆抗體,特異靶向白細胞介素5(IL-5),用于重度嗜酸性粒細胞性哮喘的治療。IL-5是一種細胞因子,能夠調節嗜酸性粒細胞(白細胞)的生長、活化、存活,并能夠為嗜酸性粒細胞從骨髓遷移至肺部及其他器官提供重要的信號。美泊利單抗與人IL-5結合,阻斷IL-5與嗜酸性粒細胞表面受體的結合,以這種方式抑制IL-5對受體的結合作用,能夠降低血液、組織、痰液中的嗜酸性粒細胞水平,這反過來又能夠降低嗜酸性粒細胞所介導的炎癥。
35、抗HIV復方新藥Genvoya
11月5日,美國FDA批準了吉列德公司的新藥替諾福韋艾拉酚胺(Tenofovir Alafenamide Fumarate)復方片劑上市,商品名為Genvoya。用于12歲及以上的HIV患者的治療用藥。Genvoya是四合一的抗HIV-1的單一片劑,由前體藥物富馬酸替諾福韋艾拉酚胺(Tenofovir Alafenamide),以及埃替拉韋(Elvitegravir)恩曲他濱(Emtricitabine)和藥物增效劑Cobicistat組成。
迄今為止,全球約有3700萬人口感染HIV,其中美國國內約達到120萬人,而這種感染趨勢還在逐年攀升。研制開發新的抗HIV藥物是以安全和持久抑制病毒增殖為宗旨,盡量減輕病毒感染所致機體免疫缺陷程度。目前HIV尚無法治愈,只能通過用藥延緩生命。
36、黑色素瘤新藥-克吡替尼
11月10日,美國FDA通過優先審評途徑批準了羅氏旗下的基因泰克公司的新藥克吡替尼(Cobimetinib)上市,商品名為Cotellic。克吡替尼與羅氏的維羅非尼聯用治療BRAF V600E或V600K發生突變的黑色素瘤患者。
克吡替尼是一種口服小分子MEK抑制劑,MEK是一種蛋白激酶,是RAS-RAF-MEK-ERK信號通路的一部分,該通路可促進細胞的分裂和存活,在人類癌細胞組織中往往處于激活狀態,選擇性阻斷MEK蛋白的活性,從而阻斷其下游的信號通路傳導。但是克吡替尼對于野生型BRAF黑色素瘤的治療未顯示出活性。
37、非小細胞肺癌新藥-歐西莫替尼
11月13日,美國FDA通過優先審評途徑批準了英國阿斯利康的新藥歐西莫替尼(Osimertinib)口服片劑上市,商品名為Tagrisso。用于治療表皮生長因子受體(EGFR)T790M突變或對其它EGFR抑制劑耐藥的晚期非小細胞肺癌患者。
EGFR抑制劑歐西莫替尼,臨床使用前必須首先檢測患者是否發生T790M突變。只有T790M突變的非小細胞肺癌患者才能使用歐西莫替尼展開有的放矢治療。
38、多發性骨髓瘤新藥Daratumumab
11月16日,美國FDA通過優先審評途徑批準了楊森(Janssen)公司的新單克隆抗體藥物Daratumumab上市,商品名為Darzalex。臨床用于曾接受過蛋白酶抑制劑和免疫抑制劑治療后,復發的多發性骨髓瘤。該生物工程藥物是抗CD38單克隆抗體,靶向結合多發性骨髓瘤細胞表面高度表達的跨膜胞外酶CD38分子,可通過多種機制誘導腫瘤細胞的快速死亡。因為健康細胞和所有骨髓瘤細胞均表達CD38,需要對藥物毒性和治療作用性價比進行充分評估。
39、多發性骨髓瘤新藥-依莎佐米
11月20日,美國FDA批準了日本武田旗下的千年(Millennium)制藥公司開發的新藥依莎佐米(Ixazomib)膠囊上市,商品名為Ninlaro。依莎佐米是一種口服蛋白酶體抑制劑,通過抑制多發性骨髓瘤細胞的酶活性從而阻止癌細胞的生長和存活來發揮作用,依莎佐米與來那度胺和地塞米松聯用治療接受過治療的多發性骨髓瘤患者。多發性骨髓瘤屬罕見癌癥,美國每年新發病例約為2萬人,全球約為11.40萬人。
40、轉移性鱗狀非小細胞肺癌新藥Necitumumab
11月24日,美國FDA批準了禮來公司的新藥Necitumumab上市,商品名Portrazza,用于轉移性鱗狀非小細胞肺癌患者的一線治療。Necitumumab的上市為晚期鱗狀NSCLC群體提供一種額外的一線治療選擇。
此前,FDA已授予Portrazza孤兒藥地位。Portrazza是一種靶向性抗癌藥,旨在干擾某些癌細胞中一種名為表皮生長因子受體(EGFR)的蛋白。EGFR的激活與惡性進展、誘導血管生成、抑制凋亡或細胞死亡相關。阻斷EGFR能夠從根本上餓死癌細胞,并引發惡性腫瘤細胞的毀滅。
41、抗溶酶體酸脂酶缺乏新藥-Kanuma
2015年12月8日,美國FDA批準亞力兄制藥(Alexion)公司研發的新生物藥物Sebelipasealfa上市,商品名為Kanuma。
Kanuma是一種重組版本的人溶酶體酸性脂肪酶(rhLAL)的罕見病新藥,是各年齡段溶酶體酸脂酶缺乏(LAL-D)患者中用于長期的酶替代治療藥物。LAL-D是一種遺傳性、慢性及進展性的代謝疾病,是一種罕見病,患有該病的嬰兒、兒童及成年人會遭受多種器官的損傷及過早死亡。
42、ALK-陽性非小細胞肺癌新藥-艾立替尼
12月11日,FDA通過優先審批途徑批準羅氏研發的新藥艾立替尼(Alectinib)膠囊上市,商品名Nucala。用于克唑蒂尼治療后發生進展的ALK(間變性淋巴瘤激酶)陽性惡性非小細胞肺癌患者的治療。艾立替尼為一種靶向ALK和RET的激酶抑制劑,可抑制ALK的磷酸化和ALK介導激活的下游信號通路基因STAT3和AKT的活性。
43、肌松拮抗新藥-舒更葡糖Sugammadex(Bridion)
12月15日,美國FDA通過優先審批途徑批準荷蘭Organon公司的新藥舒更葡糖(Sugammadex)上市,商品名Bridion。用于快速逆轉成年患者手術中麻醉劑羅庫溴銨、維庫溴銨引起的神經肌肉阻斷。舒更葡糖是人工合成改良γ-環糊精,由親脂核心和親水外端組成。舒更葡糖經由靜脈注射給藥,可以顯著改善手術后肌松的恢復,短時間內迅速逆轉甾體類肌松藥的神經肌肉阻滯作用對于提高全身麻醉的安全性具有積極的意義。
44、肺動脈高壓孤兒藥-賽樂西帕
12月21日,美國FDA批準愛可泰隆(Actelion)研發的新藥賽樂西帕(Selexipag)上市,商品名Uptravi。用于成人肺動脈高壓患者的治療。賽樂西帕是一種口服的Ip前列腺環素受體激動劑,可松弛血管壁平滑肌,擴張血管,降低肺動脈壓力。被美國FDA認定為孤兒藥。肺動脈高壓是一種慢性進行性肺部疾病,預后不佳,患者可能過早死亡或需要肺移植。
45、高尿酸血癥新藥-雷西那德
12月22日,美國FDA批準阿斯利康旗下Ardea Biosciences公司研發的高尿酸血癥新藥雷西那德(Lesinurad)上市,商品名Zurampic。雷西那德與黃嘌呤氧化酶抑制劑(XOI)聯用治療高尿酸血癥痛風綜合征。12月17日歐盟已獲批準雷西那德;其作用機制是幫助腎臟排泄尿酸,通過抑制腎臟中參與尿酸重吸收的轉運蛋白功能來發揮作用。
 
 
 
摘自《中國制藥信息》7 2016/VOL.32


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